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JUEVES, 23 de abril de 2026 (HealthDay News) — Una nueva terapia g\u00e9nica para tratar la sordera hereditaria produce una cura duradera, seg\u00fan ha revelado un nuevo estudio internacional.<\/p>\n
El tratamiento, que se dirige al gen OTOF, restaur\u00f3 la audici\u00f3n en el 90% de los participantes, seg\u00fan informaron investigadores el 22 de abril en la revista Nature.<\/p>\n
Estos resultados han durado al menos dos a\u00f1os y medio despu\u00e9s del tratamiento, seg\u00fan los investigadores.<\/p>\n
\u00abEs notable ver a los pacientes pasar de la sordera total a la capacidad de o\u00edr\u00bb, dijo la investigadora principal Zheng-Yi Chen, cient\u00edfica asociada y directora de otorrinolaringolog\u00eda en Mass Eye and Ear en Boston.<\/p>\n
\u00abPara muchos pacientes, eso tambi\u00e9n significa la capacidad de desarrollar y usar el habla\u00bb, dijo Chen en un comunicado de prensa.<\/p>\n
Las mutaciones g\u00e9nicas representan hasta el 60% de la p\u00e9rdida auditiva presente al nacer, seg\u00fan informaron los investigadores en un comunicado de prensa.<\/p>\n
Este nuevo estudio se centr\u00f3 en una terapia g\u00e9nica dise\u00f1ada para tratar la sordera causada por mutaciones en el gen OTOF.<\/p>\n
Este gen proporciona al cuerpo instrucciones para producir una prote\u00edna llamada otoferlina, que es esencial para la audici\u00f3n. Sin otoferlina, las c\u00e9lulas ciliadas del o\u00eddo interno no pueden transmitir se\u00f1ales sonoras al cerebro, lo que provoca una sordera grave o total al nacer.<\/p>\n
El tratamiento consiste en una \u00fanica inyecci\u00f3n en el o\u00eddo interno que utiliza un virus hueco para administrar una copia funcional del gen OTOF, seg\u00fan los investigadores.<\/p>\n
En este ensayo, los investigadores reclutaron a 42 pacientes en ocho centros de China, con edades que iban desde beb\u00e9s de menos de 1 a\u00f1o hasta adultos de unos 30 a\u00f1os.<\/p>\n
Cada persona recibi\u00f3 una de tres dosis de un tratamiento de terapia g\u00e9nica individual: 36 en un o\u00eddo y seis en ambos o\u00eddos. Los investigadores siguieron a los participantes durante hasta 2,5 a\u00f1os para comprobar si el tratamiento era seguro y eficaz.<\/p>\n
Alrededor del 90% experiment\u00f3 mejor\u00eda auditiva en sus o\u00eddos tratados, a menudo en cuesti\u00f3n de semanas tras el tratamiento, y la mejora continu\u00f3 con el tiempo, seg\u00fan los investigadores.<\/p>\n
A medida que recuperaba la audici\u00f3n, los participantes mejoraron en la comprensi\u00f3n del habla y el lenguaje. Los ni\u00f1os peque\u00f1os y aquellos con o\u00eddos internos m\u00e1s saludables experimentaron la mayor mejora, y los tratados en ambos o\u00eddos tuvieron mejores resultados que los tratados en solo uno.<\/p>\n
De los tres adultos tratados, dos experimentaron cierta recuperaci\u00f3n auditiva, aunque menor que la de los pacientes m\u00e1s j\u00f3venes, seg\u00fan los investigadores.<\/p>\n
\u00abEs muy alentador ver mejoras significativas en algunos pacientes adultos\u00bb, dijo Chen. \u00abEsto sugiere que puede haber m\u00e1s flexibilidad en el sistema auditivo humano de lo que esper\u00e1bamos.\u00bb<\/p>\n
Los investigadores planean continuar con el seguimiento a largo plazo y esperan iniciar un futuro ensayo cl\u00ednico en EE. UU. Tambi\u00e9n est\u00e1n explorando terapias g\u00e9nicas para otras formas de p\u00e9rdida auditiva hereditaria.<\/p>\n
\u00abEstos resultados demuestran que restaurar la audici\u00f3n es posible incluso despu\u00e9s de a\u00f1os de sordera\u00bb, declar\u00f3 la investigadora principal , la Dra. Yilai Shu, profesora en el Hospital de Ojos y Otorrinolaringolog\u00eda de la Universidad de Fudan en China, en un comunicado de prensa. \u00abAhora estamos trabajando para ampliar este enfoque a otras causas gen\u00e9ticas de la p\u00e9rdida auditiva.\u00bb<\/p>\n
M\u00e1s informaci\u00f3n<\/p>\n
La Sociedad Americana de Terapia G\u00e9nica + Celular tiene m\u00e1s informaci\u00f3n sobre la p\u00e9rdida auditiva gen\u00e9tica.<\/p>\n
FUENTE: General Brigham, comunicado de prensa, 22 de abril de 2026<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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